एक क्रांतिकारी जीन थेरेपी 32.5 मिलियन अमेरिकियों के लिए एक अपंग स्थिति से पीड़ित होने के लिए नई आशा की पेशकश कर सकती है जिससे चलना मुश्किल हो जाता है।
ऑस्टियोआर्थराइटिस कार्टिलेज के क्रमिक टूटने के कारण होता है जो जोड़ों को कुशन करता है, जिससे दर्द, कठोरता और बिगड़ा हुआ आंदोलन होता है। इसका इलाज करना मुश्किल है, रोगियों को अक्सर नियमित दर्द से राहत और संयुक्त प्रतिस्थापन सर्जरी की आवश्यकता होती है।
लेकिन एक उपन्यास थेरेपी के पहले मानवीय परीक्षण से पता चलता है कि डॉक्टर जल्द ही एक ही इंजेक्शन के साथ कम से कम एक वर्ष के लिए दर्द को दूर कर सकते हैं।
मेयो क्लिनिक के वैज्ञानिकों ने आनुवंशिक रूप से परिवर्तित सौम्य वायरस के साथ नौ ऑस्टियोआर्थराइटिस रोगियों के घुटनों को इंजेक्ट किया, जो कोशिकाओं को एक विरोधी-सूजन अणु बनाने का कारण बना।
12 महीनों में, प्रतिभागियों ने बताया कि उन्हें दर्द कम हो गया था और वे अपने घुटने को स्थानांतरित करने में बेहतर थे। कोई गंभीर सुरक्षा मुद्दे नहीं थे।
डॉ। क्रिस्टोफर इवांस, एक भौतिक चिकित्सा विशेषज्ञ, जिन्होंने अध्ययन का नेतृत्व किया, ने कहा: ‘यह ऑस्टियोआर्थराइटिस के उपचार में क्रांति ला सकता है। यह अध्ययन बीमारी पर हमला करने के लिए एक अत्यधिक आशाजनक, उपन्यास तरीका प्रदान करता है। ‘
यह केवल एक चरण 1 परीक्षण था, एक नए चिकित्सा उपचार के लिए परीक्षण का प्रारंभिक चरण, इसलिए खुराक, आवृत्ति और मूल्य निर्धारण को मजबूत करने के लिए अधिक परीक्षणों की आवश्यकता होती है।
लेकिन शुरुआती परिणामों को आशाजनक के रूप में हेराल्ड किया गया था, डॉक्टरों के साथ अब अगले कुछ वर्षों के भीतर रोगियों को दवा प्राप्त करने में सक्षम होने की उम्मीद है।
प्रारंभिक परीक्षण में नौ प्रतिभागियों को उपचार (स्टॉक छवि) के लिए कोई गंभीर प्रतिक्रिया नहीं थी
पुराने ऑस्टियोआर्थराइटिस गठिया का सबसे आम रूप है, और उम्र बढ़ने के कारण जोड़ों, एक नौकरी या खेल, मोटापा या पिछली चोट से बार -बार तनाव के कारण होने वाले जोड़ों पर पहनने और आंसू से जुड़ा हुआ है।
यह हाथों, घुटनों, कूल्हों और रीढ़ में सबसे आम है, और लगभग 50 साल की उम्र में निदान किया जाता है। मरीज आम तौर पर महिला होते हैं, और अधिक वजन हो सकते हैं या बीमारी का पारिवारिक इतिहास हो सकता है।
अति प्रयोग और चोट से जोड़ों पर दोहरावदार तनाव उपास्थि को नुकसान पहुंचा सकता है, जबकि उम्र बढ़ने का मतलब है कि कोशिकाएं ऊतक की मरम्मत करने में कम सक्षम हैं, जिससे स्थिति हो जाती है।
डॉक्टर ओवर-द-काउंटर दर्द निवारक और जीवन शैली में बदलाव के साथ ऑस्टियोआर्थराइटिस का इलाज करते हैं, और गंभीर मामलों में एक संयुक्त प्रतिस्थापन की सिफारिश भी कर सकते हैं। Hyaluronic एसिड इंजेक्शन भी उपलब्ध हैं, लेकिन ये सामान्य रूप से केवल छह महीने तक चलते हैं।
दर्द निवारक और इंजेक्शन केवल दर्द को लक्षित करते हैं, जबकि संयुक्त प्रतिस्थापन का उपयोग बीमारी के कारण को हल करने के लिए किया जाता है।
ऑस्टियोआर्थराइटिस में, स्थिति से प्रभावित जोड़ों में आमतौर पर इंटरल्यूकिन -1 (IL-1) के उच्च स्तर होते हैं, एक अणु, जो उच्च स्तर की सूजन, दर्द और उपास्थि हानि से जुड़ा होता है।
डॉ। इवांस और उनकी टीम ने इस अणु के स्तर को कम करने पर ध्यान केंद्रित किया है। अणु IL-1 रिसेप्टर प्रतिपक्षी (IL-1RA), जिसे IL-1 के स्तर को कम करने के लिए दिखाया गया है।
विज्ञान अनुवाद चिकित्सा में प्रकाशित अध्ययन में, वैज्ञानिकों ने प्रतिभागियों को भर्ती किया जो पुराने ऑस्टियोआर्थराइटिस से पीड़ित थे।
रॉबी विलियम्स ने खुलासा किया कि वह 2016 में अपनी पीठ में ऑस्टियोआर्थराइटिस से पीड़ित था
मरीजों को तब घुटनों में से एक में तीन बार इंजेक्ट किया गया था, जिसमें ऑस्टियोआर्थराइटिस के साथ एक परिवर्तित वायरस के साथ IL-1RA जीन को ले जाया गया था।
जीन ने घुटने में कोशिकाओं में प्रवेश किया, और उन्हें विरोधी भड़काऊ अणु बनाने के लिए शुरू किया।
इंजेक्शन के बाद जोड़ों के गुहाओं में पाए जाने वाले रक्त और तरल पदार्थ पर परीक्षण से पता चला कि पहले की तुलना में सूजन के बहुत कम स्तर थे।
अध्ययन केवल यह परीक्षण करने के लिए था कि क्या उपचार मनुष्यों में उपयोग करने के लिए सुरक्षित था, लेकिन डॉक्टरों ने कहा कि प्रतिभागियों ने यह भी कहा कि इंजेक्शन ने उनके दर्द को कम करने में मदद की।
केवल दो मामूली सुरक्षा घटनाओं की सूचना दी गई थी, और दोनों ही पुतले थे, या असामान्य द्रव संचय थे, जिससे दर्द बढ़ गया लेकिन उपचार के साथ हल किया गया। उपयोग किया गया उपचार निर्दिष्ट नहीं था।
यह स्पष्ट नहीं था कि इंजेक्शन से दर्द से राहत कितनी देर तक हो सकती है। यह भी स्पष्ट नहीं था कि क्या इसका इस्तेमाल उंगलियों जैसे अन्य जोड़ों में दर्द को कम करने के लिए किया जा सकता है।
डॉ। इवांस ने कहा: ‘प्रभावित संयुक्त में आपके द्वारा इंजेक्ट की कोई भी दवा कुछ ही घंटों में सही वापस आ जाएगी।
‘जहां तक मुझे पता है, जीन थेरेपी इस फार्माकोलॉजिक बाधा को दूर करने के लिए एकमात्र उचित तरीका है, और यह एक बहुत बड़ा अवरोध है।’
इसी तरह के शुरुआती अध्ययनों में, डॉ। इवांस और उनकी टीम ने IL-1RA जीन को AAV नामक एक हानिरहित वायरस में जोड़ा और इसे प्रयोगशाला में परीक्षण किया।
इन मॉडलों में, उन्होंने पाया कि वायरस ने उन कोशिकाओं को सफलतापूर्वक घुसपैठ किया जो जोड़ों और उपास्थि के अस्तर को बनाते हैं और अणु को बनाने का कारण बना।
2015 में, टीम को तब मनुष्यों में दवा का परीक्षण शुरू करने की मंजूरी मिली, लेकिन नियामक बाधाओं का मतलब था कि इसे शुरू होने से पहले चार साल लग गए।
वैज्ञानिक अब प्रतिभागियों के एक व्यापक समूह को अपना उपचार देने के लिए उत्साहित हैं।
